Off-target 효과

Off-target 효과란 유전자 편집 기술이나 약물 치료 등 분자 수준에서 특정 목표물 외의 다른 부위에 의도치 않게 작용하는 현상을 의미합니다.

작용 기전 및 영향

• 특정 핵산 결합 단백질(예: Cas9)이 설계된 표적 서열과 유사하지만 일치도가 낮은 다른 염기서열에도 결합하여 원치 않는 유전체 변형을 일으킬 수 있습니다.
• 이는 원하는 치료 효과를 저해하거나 예상치 못한 부작용, 즉 유전체 불안정성을 초래할 위험이 있어 정밀한 제어가 요구됩니다.

이러한 비표적 활성은 분자생물학 연구나 임상 적용 시 안전성과 효율성을 평가하는 데 매우 중요한 고려 사항이며, 염기서열 특이성 확보가 핵심 과제입니다.